세상에서 가장 비싼 약 TOP 15

15. 라빅티 (Ravicti)

성분명 : 글리세롤 페닐부티레이트(GPB)

 

GPB는 시그마-2 수용체를 활성화하여 다음과 같은 효과를 나타냅니다.

• 신경세포 보호
• 항염증 효과
• 항산화 효과
• 기억력 향상
• 학습 능력 향상

희귀병 요소회로이상증의 몇 안되는 치료제

 

가격 : 43만원 (1병) 대략 1년에 9억 이상

제조사 : 호라이즌 테라퓨틱스 (아일랜드) & 암젠 (미국)

 

최초 FDA 승인년도 : 2013년

국내도입  안됨

건강보험 등재  안됨 

 

치료분야 

요소회로이상증 (발병률 : 10만 명 당 3명)

 

 

 

 

 

 

14. 블린사이토 (Blincyto)

성분명 : 블리나투모맙

세계 최초의 급성 림프모구성 백혈병 치료제

기존 항암 치료 대비 월등한 치료 효과

 

가격 : 69만원 (1병) 10억 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 암젠 (미국) 

최초 FDA 승인년도 : 2014년

국내도입 여부 : O

건강보험 등재 여부 : O (환자 본인 부담금 : 1주기 당 270만 원)

 

치료분야 

전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병 (발병률 : 10만 명 당 3-5명)

 

 

 

 

 

 

 

13. 브리뉴라 (Brineura)

성분명 : 세르리포나제알파

소아 희귀질환 바텐병에 대한 최초의 치료제

 

가격 : 10억 500만 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 바이오마린 (미국) 

최초 FDA 승인년도 : 2017년

국내도입 여부 : O

건강보험 등재 여부 : X

 

 

치료분야 

2형 신경세포 세로이드 라이포푸신증 (CLN2) (발병률 : 10만 명 당 2-4명)

 

 

 

 

 

12. 폴로틴 (Folotyn)

성분명 : 프랄라트렉세이트

비호치킨 림프종에 대한 몇 안되는 2차 치료제

 

가격 : 11억 1,900만 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 먼디파마 (스위스) 

최초 FDA 승인년도 : 2009년

국내도입 여부 : O

건강보험 등재 여부 : X

 

치료분야 

성인에 대한 재발성 또는 불응성의 말초 T 세포 림프종

 

 

 

 

11. 럭스터나 (Luxturna)

성분명 : 보레티진 네파보벡

세계 최초 유전성 망막질환 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

 

가격 : 11억 3,200만 원

제조사 : 노바티스 (스위스) 

최초 FDA 승인년도 : 2017년

국내도입 여부 : O

건강보험 등재 여부 : O (환자 본인 부담금 : 525만 원)

 

치료분야 

이중대립 RPE65 변이와 관련된 망막 이영양증 (발병률 : 10만 명 당 2-3명)

 

 

 

 

 

 

 

10. 킴트랙 (Kimmtrak)

성분명 : 테벤타푸스프

포도막 흑색종에 대한 최초의 치료제

 

가격 : 12억 9,900만 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 이뮤노코어 리미티드 (영국) 

최초 FDA 승인년도 : 2022년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X

 

치료분야 

성인 절제수술 불가성 또는 전이성 포도막 흑색종 (발병률 : 100만 명 당 1명)

 

 

 

 

 

 

9. 다니엘자 (Danyelza)

성분명 : 낙시타맙

재발성 및 불응성 신경모세포종에 대한 최초의 치료제

개발 당시 제조사의 대표가 해당 병을 앓고 있는 본인 딸에게 직접 임상

 

가격 : 13억 4,500만 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 와이-맵스 테라퓨틱스 (미국) 

최초 FDA 승인년도 : 2020년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X

 

치료분야 

소아 및 성인 환자의 고위험 신경모세포증 (발병률 : 1만 명 당 1-2명)

 

 

 

 

 

 

 

 

8. 조킨비 (Zokinvy)

성분명 : 로나파르닙

극희귀질환 조로증에 대한 최초의 치료제

 

가격 : 14억 2,500만 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 아이거 바이오파마슈티컬스 (미국) 

최초 FDA 승인년도 : 2020년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X

 

치료분야 

조로증 (발병률 : 170만 명 당 1명)

 

 

 

 

 

 

7. 마이알립트 (Myalept)

성분명 : 메트르렙틴

지방 이영양증 환자에 대한 최초의 렙틴 결핍 치료제

 

가격 : 16억 7,800만 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 키에지 (이탈리아) 

최초 FDA 승인년도 : 2014년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X

 

치료분야 

전신 지방이영양증 환자의 렙틴 결핍증 (발병률 : 2만 명 당 1명)

 

 

 

 

 

6. 카스게비 (Casgevy)

성분명 : 엑사감글로진 오토템셀 / 엑사셀

세계 최초의 크리스퍼 유전자 가위 기반 유전자 편집 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

 

가격 : 29억 3,000만 원

제조사 : 크리스퍼 테라퓨틱스 (스위스 & 미국)

최초 FDA 승인년도 : 2023년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X

 

치료분야 

수혈의존성 베타 지중해성 빈혈 (TDT) (발병률 : 10만 명 당 1명)

겸상적혈구빈혈 (SCD) (발병률 : 1만 명 당 7명)

 

 

 

 

5. 졸겐스마 (Zolgensma)

성분명 : 오나셈노진아베파르보벡

세계 최초의 SMA 대상 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

 

가격 : 29억 9,700만 원

제조사 : 노바티스 (스위스)

최초 FDA 승인년도 : 2019년

국내도입 여부 : O

건강보험 등재 여부 : O (환자 본인 부담금 : 83-598만 원)

 

치료분야 

척수성 근위축증 (SMA) (발병률 : 1만 명 당 1명)

 

 

 

4. 진테글로 (Zynteglo)

성분명 : 베티베글로진 오토템셀

세계 최초의 TDT 대상 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

 

가격 : 37억 2,900만 원

제조사 : 블루버드 바이오 (미국)

최초 FDA 승인년도 : 2022년

국내도입 여부 : X 

건강보험 등재 여부 : X

 

치료분야 

수혈의존성 베타 지중해성 빈혈 (TDT) (발병률 : 10만 명 당 1명)

 

 

 

 

3. 스카이소나 (Skysona)

성분명 : 엘리발로진 오토템셀

세계 최초의 ALD 대상 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

 

가격 : 39억 9,600만 원

제조사 : 블루버드 바이오 (미국)

최초 FDA 승인년도 : 2022년

국내도입 여부 : X 

건강보험 등재 여부 : X

 

치료분야 

부신백질이영양증 (ALD, 일명 "로렌조 오일"병) (발병률 : 10만 명 당 2명)

 

 

 

 

2. 리프제니아 (Lyfgenia)

성분명 : 로보티베글로진 오토템셀

세계 최초의 세포 기반 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

 

가격 : 41억 2,900만 원

제조사 : 블루버드 바이오 (미국)

최초 FDA 승인년도 : 2023년

국내도입 여부 : X 

건강보험 등재 여부 : X

 

치료분야 

겸상적혈구빈혈 (SCD) (발병률 : 1만 명 당 7명)

 

 

 

 

 

1. 햄제닉스 (Hemgenix)

성분명 : 에트라나코제네 데자파르보벡

세계 최초의 B형 혈우병 대상 유전자 치료제
단 1회 투여로 완치 목표

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가격 : 46억 6,200만 원
제조사 : CSL 베링 (호주)

최초 FDA 승인년도 : 2022년

국내도입 여부 : X (현황 : 희귀의약품 지정)
건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

B형 혈우병 (발병률 : 남성 4만 명 당 1명)